SpringWorks Therapeutics erhält positive CHMP-Stellungnahme für Mirdametinib zur Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten mit NF1-PN

STAMFORD, Conn., May 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), ein kommerzielles Biopharmaunternehmen mit dem Schwerpunkt seltene Erkranungen und Krebserkrankungen, gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) eine positive Stellungnahme für die Erteilung einer bedingten Marktzulassung von Mirdametinib, ein MEK-Inhibitor, abgab, um symptomatische, inoperable plexiforme Neurofibrome (PN) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten älter als 2 Jahre mit einer Neurofibromatose vom Typ 1 (NF1) zu behandeln. Die Europäische Kommission (EC) wird die Stellungnahme des CHMP prüfen und voraussichtlich im dritten Quartal 2025 eine endgültige Entscheidung bezüglich der Zulassung treffen. Im Falle einer Zulassung wird Mirdametinib als 1 mg und 2 mg Kapsel sowie als leicht in Wasser auflösbare 1 mg Tablette erhältlich sein.

„Die positive Stellungnahme des CHMP bringt uns der Bereitstellung unseres Arzneimittels in Europa für Kinder und Erwachsene mit NF1-PN, die unserer Ansicht nach auf neue therapeutische Fortschritte angewiesen sind, einen Schritt näher“, sagte Saqib Islam, Chief Executive Officer von SpringWorks. „Nach der Zulassung freuen wir uns darauf, geeignete Patienten in Europa schnellstmöglich mit Mirdametinib zu versorgen.“

NF1 ist eine genetische Erkrankung, von der rund 3 von 10.000 Menschen in der EU oder schätzungsweise 135.000 Personen betroffen sind.^1,2 Patienten mit NF1 haben über die Lebenszeit ein Risiko zwischen 30 bis 50 % für die Entwicklung von plexiformen Neurofibromen, also von Tumoren, die in einem infiltrativen Muster entlang der peripheren Nervenscheide wuchern und die zu erheblichen Verformungen, Schmerzen und funktionalen Beeinträchtigungen führen können.^3,4​ Plexiforme Neurofibrome können zu bösartigen Tumoren der peripheren Nervenscheide ausarten, eine agressive und potenziell tödliche Erkrankung.⁵ Aufgrund des infiltrativen Tumorwachstumsmuster von plexiformen Neurofibromen entlang der Nerven kann sich ein operatives Entfernen als herausfordernd erweisen, und bis zu ca. 85 % der plexiformen Neurofibrome gelten als ungünstig für eine vollständige Resektion.^6,7,8